Rydapt是获得FDA批准治疗AML的药物

Rydapt是获得FDA批准治疗AML的药物

　　制药巨头诺华公司在官网宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准midostaurin(通用名，之间叫做PKC412;商品名：Rydapt)两个适应症。第一个适应症是与化疗药物联合治疗新诊断的有FLT3+突变的急性髓系白血病(AML)。第二个适应症是治疗成人晚期系统性肥大细胞病(systemic mastocytosis，SM)。

　　FLT3是一类细胞表面受体，可以增加某些血细胞数量。有FLT3突变基因的患者疾病进展快、复发率高、生存率低于其他类型的AML患者。研究数据显示美国约有1/3的AML患者有FLT3突变。Rydapt是25年首个批准用于治疗AML的药物。

　　此次获得AML适应症是基于Ⅲ期PARIFY试验结果。该试验筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受Rydapt联合阿糖胞苷(cytarabine)+柔红霉素(daunorubicin)治疗。结果显示Rydapt联合治疗可以显著改善总生存时间(OS)、减少23%的死亡风险。

　　Rydapt联合治疗组的中位无事件生存时间(EFS)与化疗组比较显著延长(8.2个月 vs 3.0个月)。

　　发生率超过20%的不良反应有粒细胞减少性发热、恶心、呕吐、粘膜炎、头痛、肌肉骨骼痛、瘀点、设备相关感染(device-related infection)、鼻出血、高血糖症、上呼吸道感染等。

　　获得SM适应症是基于2个单组、开放性、多中心试验结果，有效率分别达到21%和17%。