Zelboraf成为首个治疗罕见白血病（ECD）的BRAFV600靶向抑制剂！

美国FDA批准扩大了罗氏（Roche）药物Zelboraf（vemurafenib，维罗非尼）的适应症，用于治疗罕见白血病Erdheim-Chester病（ECD）的成人患者，这也是首个经FDA批准针对ECD的疗法。

ECD是一种罕见的、严重的血液疾病，罕见到很难确定该病确切的患病率和发病率，特征是名为组织细胞的某些白细胞异常增殖，根据现有的公开数据，据估计，在全世界，约有600名到700名患者，其中，约有54%的ECD患者具有BRAFV600突变，在Zelboraf之前，尚未针对ECD开展大规模的临床研究，也没有获批治疗ECD的药物。

Zelboraf是一种BRAF抑制剂，旨在抑制某些突变类型的BRAF，这是一种重要的细胞信号通路蛋白，帮助控制细胞的生长和存活。BRAF绝大部分突变形式为V600突变，主要发生于黑色素瘤、结直肠癌和甲状腺癌中。在癌细胞内，BRAFV600突变引发下游MEK-ERK信号通路持续激活，导致癌细胞的生长，该突变对肿瘤的生长增殖和侵袭性转移至关重要。

2011年，Zelboraf获得美国FDA批准上市，其作为全球首个BRAFV600靶向抑制剂，适用于BRAFV600突变阳性、不可切除性或转移性黑色素瘤成人患者的治疗，由于它针对BRAFV600突变的特性，研究人员们相信它也有望用于ECD的治疗。

在一项名为为VE-BASKET的临床试验中，该试验共招募了22名具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，结果显示，经Zelboraf治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解，不过，Zelboraf对于部分ECD患者也出现了脱发、疲劳、关节痛等常见的副作用。

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