Avapritinib可以治疗系统性肥大细胞增生症(SM)吗？

SM包括最常见的惰性系统性肥大细胞增生症(Indolent systemic mastocytosis，ISM)和侵袭性系统性肥大细胞增生症(Aggressive systemic mastocytosis，ASM )，其中ASM具有高度侵袭性，可累及多个系统，生存期较短，大约只有1-2年，也可能伴发非肥大细胞性的造血系统恶性肿瘤(SM-AHN)。肥大细胞白血病(Mastcell leukemia，MCL)是SM中最具侵袭性的一种，占全部SM发病率的1%不到，是一类高度恶性的白血病，中位生存率不足6个月。目前SM的治疗方案主要以症状治疗为主，除造血干细胞移植外，没有有效的治愈方案。

2017年12月12日，Blueprint Medicines公司宣布了其在研新药Avapritinib针对晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)的Ⅰ期临床试验(NCT02561988)的积极数据。截至2017年7月14日，该试验共入组30例患者，包括15例ASM，9例SM-AHN，3例MCL，3例其他的D816V相关的血液系统肿瘤。数据显示，Avapritinib在各个剂量组均显示出显著的临床效果。肥大细胞的比例以及D816V突变负荷均有显著下降。30例患者中，28例患者的肥大细胞比例以及D816V的突变负荷持续下降，其中7例时间已经超过1年。疗效经由2013IWG-MRT-ECNM共识标准进行了事后分析，结果表明，不论晚期SM 的亚型，也不论患者先前是否曾接受midostaurin治疗或是否存在额外的突变， 治疗的总体缓解率为 72%，疾病控制率(DCR)为100%。大多数副反应为1-2级，三级以上的毒副反应有2名患者出现，包括嗜中性白血球减少症(13%)、贫血(7%)和眼眶水肿(7%)，没有由于治疗相关不良事件而停药的情况，耐受性良好。

参与Ⅰ期临床试验的哈佛医学院副教授Daniel J. DeAngelo博士说：“在ASH科学会议上报告的Avapritinib的新临床试验结果是系统性肥大细胞增多症方向的一个令人兴奋的里程碑，数据显示有非常高的缓解率和良好的耐受性，提示Avapritinib有可能改变对这种毁灭性的罕见疾病的治疗。这些数据强有力地表明，选择性抑制D816V突变的KIT(一种存在于几乎所有SM患者的疾病驱动因素)是潜在的重要治疗策略，可以为患者带来改善的结果。这些数据支持在广泛的SM患者中使用Avapritinib。”
 
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