携带FLT3内部串联重复序列(ITD)的急性髓系白血病(AML)患者预后差、易复发。Richard F. Schlenk等人开展一II期的假设生成试验，探究强化化疗联合多靶向激酶抑制剂midostaurin(米哚妥林)治疗，随后再予以异基因造血干细胞移植(alloHCT)和单药维持治疗12个月是否可行，对无进展存活期(EFS)是否有积极影响。
研究人员共招募了284位18-70岁新确诊的携带FLT3-ITD的AML患者进行治疗，其中198位为年轻人(18-60岁)，86位老年人(61-70岁)。诱导化疗后的完全缓解(CR)率(包括CR伴部分血液学恢复[CRi])达76.4%(年轻人75.8%、老年人77.9%)。大部分CR/CRi的患者(72.4%)进一步接受alloHCT治疗。97位(34%)患者进行维持治疗，其中75位是在alloHCT后，22位是在采用高剂量阿糖胞苷(HiDAC)巩固治疗后;维持治疗的中位时间分别是9个月(alloHCT)和10.5个月(HiDAC);提前终止大多是非复发因素(胃肠毒性和感染)。
年轻患者的2年的EFS和总体存活率分别是39%(95% CI 33-47%)和34%(95% CI 24-47%)，而老年患者的分别是53%(95% CI 46-61%)和46%(35-59%)。
将EFS与5个前瞻性试验中的415位历史对照进行对比分析显示，米哚妥林治疗可明显提高患者的EFS(风险比[HR]0.58;95% CI 0.48-0.70，p<0.001)。
| 上一篇：达克替尼一线用于EGFR突变NSCLC患者，生存期达34.1个月（ARCHER 1050研究） | 下一篇：普纳替尼（PONATINIB）是什么药？有什么作用 |
