国内耐昔妥珠单抗这个抗癌药效果好吗？孤儿首创批准认证生物

10月23日，亿帆医药发布企业公告，其控股子公司健能隆医药技术（上海）有限公司（以下简称“上海健能隆”）于2019年10月22日收到美国食品药品监督管理局（以下简称“美国FDA”）孤儿药开发办公室的正式书面回函，上海健能隆于2019年7月25日提交的最新修订的《重组人白介素22-Fc融合蛋白（以下简称“F-652项目”）作为治疗“急性移植物抗宿主病”的孤儿药申请》获得美国FDA正式认定并获批准，美国FDA同时在其官方网站对上海健能隆的F-652项目的孤儿药申请认定情况进行了公示。

公告显示，在该药物获得上市批准前，如有相同适应症的其他相同药物已被批准上市，则须证明该药品在临床上优于已批准的药物，以获得市场独占权。否则，将不能获得孤儿药的市场独占权。

F-652项目是利用基因工程技术通过CHO细胞表达的重组人白细胞介素22-Fc（IgG2）融合蛋白，是上海健能隆拥有自主知识产权的全球首创（1类创新）生物药。

F-652项目在活性机理上完全模拟人体白介素22的活性机理，Fc片段大大延长了白介素22的半衰期从而显著提升药物的疗效。猴体内的药代动力学研究结果表明F-652项目的半衰期由常态白介素22的2小时延长至66小时。作用机理上F-652项目同其原生态白介素22一样是通过STAT3通路发挥其对包括肝、胰腺等组织细胞进行保护与恢复的机能。

研究证明，F-652项目具有保护肝细胞的功能，并有治疗肝纤维化和肝硬化的作用。截止本报告披露日，上海健能隆已完成F-652项目在美国开展急性移植物抗宿主病和急性酒精肝炎两个适应症的IIa期临床试验，以及完成在中国开展的急性胰腺炎适应症的Ia期临床试验，并均达临床试验预设目标。

本次上海健能隆获得美国FDA批准的孤儿药资格认定的是F-652项目用于治疗aGvHD的适应症。

aGvHD是移植后早期死亡的重要并发症之一，发生于供体T细胞对抗受体抗原激活，从而攻击重要的受体器官，特别是皮肤、肝脏和胃肠道，少数情况下也可累及其他脏器。

根据EvaluatePharma发布的《2019年孤儿药报告》指出，2018年全球孤儿药市场为1,310亿美元，在未来6年（2019-2024），该市场将以12.30%的年度复合增长率快速增长，增速是同时期非孤儿药市场增速（6%）的2倍，到2024年达到2,420亿美元；同时，在2018年销售额排名前100名的孤儿药中，每位患者每年的平均成本为150,854美元，几乎是非孤儿药成本的4.5倍。截止报告披露日，F-652项目三个适应症累计研发投入9,159.38万元人民币。

此外，公告指出本次上海健能隆F-652项目的aGvHD适应症获得孤儿药资格后，将获得与美国FDA直接沟通的通道，并就后续项目研发及临床试验、注册申报等与美国FDA进行沟通与协商，并选择最佳方案推进，从而尽快实现药品获批上市。

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