2019年国内尼拉帕尼可以报销医保吗？

2019年国内尼拉帕尼可以报销医保吗？昔日，Orphazyme公司宣布，美国FDA授予其在研药物arimoclomol打破性疗法认定，用于医治C型尼曼匹克病。Orphazyme公司方案在2020年上半年向FDA递交新药请求。

NPC是一种致命的稀有遗传性疾病，也是溶酶体贮积疾病中的一种。它是由于NPC基因渐变招致少量的脂质在组织和器官中囤积，无法被溶酶体消化，进而招致细胞应激反响和毒性的发生。目前，在美国没有针对该疾病的疗法获批，在欧洲也仅有一种已同意的药物。

Orphazyme公司专有的热休克蛋白平台旨在树立一个可以使蛋白正常任务的自然零碎。它可以将错误折叠的蛋白重新折叠成正确的构象，并恢复其自身的功用，或应用溶酶体将无法恢复正常功用的蛋白回收，使其不再构成有毒性的聚积物。它还可以经过抑制溶酶体膜的通透性来维护细胞，波动溶酶体，使细胞肃清废物的功用正常运作。HSP70是一种曾经被证明可以避免蛋白聚积构成的热休克蛋白，也是代谢脂质进程中必不可少的辅佐因子。

▲HSP平台使异常蛋白恢复它原有的构象和功用

Arimoclomol是Orphazyme公司开发的一种可穿透血脑屏障的口服小分子热休克应激反响诱导剂。它经过安慰细胞本身的热休克反响在应激细胞中发扬作用，添加HSP70的发生，进而增加脂质的聚积。此前，FDA已授予arimoclomol孤儿药资历，稀有儿科疾病认定，以及疾速通道资历。目前，arimoclomol作为一种潜在疗法正被开发用于4种稀有病的医治，包括：肌萎缩侧索硬化症，分发性包涵体肌炎，NPC，和戈谢病。

▲Arimoclomol可添加HSP70的发生，增加脂质的聚积

“FDA授予arimoclomol打破性疗法认定证明了arimoclomol在医治NPC患者中的潜力。我们希望可以将该产品尽快带给NPC患者，”Orphazyme首席执行官Kim Stratton女士说：“我们等待与FDA严密协作，进一步开发arimoclomol在不同顺应症方面的潜力。我们无望在2020年上半年递交arimoclomol的监管请求。”

2019年国内尼拉帕尼可以报销医保吗？