靶向药物将成为日后治疗急性髓系白血病(AML)的主要手段！

靶向药物为AML治疗带来巨大的进步，随着研究的深入，靶向药物治疗耐药、联合治疗毒性叠加、缺乏有效靶点等问题亦逐渐凸显出来，为急性髓系白血病治疗策略提出了新的挑战。更好的开发新的药物及合理使用现有药物将是靶向治疗未来的研究方向。

1、免疫毒素
Gemtuzumaboz Ogamicin(GO)是一种抗体偶联药物，由具有细胞毒性的卡奇霉素与具有靶向功能的CD33单克隆抗体组成。前期临床试验结果显示，DA方案联合GO治疗初治50至70岁AML患者与未联合GO的患者相比，中标危组患者中位无事件生存时间明显延长，且相关毒性无明显增加，且长远来看，使用GO与造血干细胞移植后的VOD事件无关。

GO单药治疗也能提高不能耐受标准化疗的初治或R/RAML患者的OS及无复发生存时间。2017年FDA批准GO单抗治疗CD33阳性的AML患者的治疗，是目前惟一批准的靶向CD33的急性髓系白血病治疗药物。

2、双功能抗体
除抗体偶联药物，双功能抗体也在研究中。一项Ⅰ期临床试验结果显示，CD123×CD3双功能抗体(Flotetuzumab)单药治疗化疗后复发AML患者的CR/CRI率为31%，但难治性AML患者中未观察到治疗反应。

CD33×CD3双功能抗体AMG330治疗R/RAML患者的可耐受性和抗白血病活性亦被证实。更多的靶向细胞表面抗原的药物如SGN-CD33A(CD33抗体偶联药物)、IMGN779(CD33抗体偶联药物)、IMGN632(CD123抗体偶联药物)正在研究当中。

显示靶向药物治疗持续有效，是患者生存获益的曙光。但是联合治疗也有相应的问题，最重要的就是毒性增加的问题。研究发现，GO单抗、ATRA联合化疗治疗NPM1＋的AML与标准化疗联合ATRA相比，并未获得缓解优势，诱导死亡的比例却明显增高(7.5%vs.3.4%)。因此，选择靶向药物治疗的最佳时机仍需进一步探讨。

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