博纳吐单抗 Jazz制药公司的新药Vyxeos最近被英国国家健康与临床优化研究所(NICE)批准用于治疗两种新诊断的成人急性髓细胞白血病(AML):相关急性髓细胞白血病(t-AML)和伴有骨髓增生异常相关改变的急性髓细胞白血病。
Vyxeos在今年8月被欧盟批准作为欧洲首个专门治疗t-AML和AML-MRC的化疗药物，该疗法在III期研究中与当前标准的7+3化疗相比具有显著的总体生存优势。它作为是一种先进的脂质体制剂，将阿糖胞苷（cytarabine）和柔红霉素（daunorubicin）以5:1摩尔比配比并封装在一个纳米尺度的脂质体递送载体。这种载体会增强疗效，同时限制了单独服用每种药物的风险。
急性髓系白血病是一种死亡率高的癌症。这种疾病是由骨髓细胞异常增殖引起的恶性肿瘤，表现为血液中白细胞的持续增加。治疗相关急性髓系白血病(t-AML)的发病率在5年内高达8%-10%，而伴骨髓增生异常相关改变的急性髓细胞白血病（AML-MRC）主要表现为血液系统紊乱，骨髓细胞基因突变。
Vyxeos能够得到NICE的获批，是基于5项临床研究的数据，包括一项关键性III期临床研究。该研究招募了309例既往未接受治疗的（初治）高危AML年老患者，研究将Vyxeos与标准的阿糖胞苷+柔红霉素（7+3）化疗方案进行了对比。数据显示，与对照组（7+3）相比，Vyxeos治疗组总生存期（OS）实现了统计学意义的显著改善（中位OS：9.6个月 vs 5.9个月，双边p=0.005，HR[95%CI]=0.69[0.52,0.90]）、完全缓解率显著提高（37% vs 26%，p=0.036）、造血干细胞移植（HSCT）率提高（34% vs 25%）。
Vyxeos在上年8月就得到美国FDA的准许，用以左右二种适用范围。这个对于特殊种类亚急性髓性败血症（AML）的药品，能够明显提升放疗实际效果，增加病人的存活時间。但是提及的是Vyxeos附带1个黑框警示，严禁以Vyxeos替换其他包含柔红霉素或者阿糖孢苷的药物。
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