急性髓细胞白血病治疗米哚妥林Rydapt被批准为孤儿药

监管机构批准将米哚妥林Rydapt 25mg（成分：midostaurin）（一种罕见的FLT3突变的急性髓细胞性白血病（AML））治疗为孤儿药。据诺华公司称，AML是成人中最常见的血液癌，在许多疾病病例中发现特定基因（例如FLT3）的突变。

食品和药物安全部周四向米哚妥林Rydapt致以两点同意-一种与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导及大剂量阿糖胞苷巩固化疗联合使用，另一种与侵袭性全身性肥大细胞增多症（ASM），系统性肥大细胞增多症相关患有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病。

在包括欧洲，北美和澳大利亚在内的13个国家/地区的177个医疗机构中，对Rydapt进行的一项新诊断的AML患者的试验中，与仅接受化疗的患者相比，接受米哚妥林Rydapt和化学疗法联合治疗的患者的总体生存期具有统计学意义。

米哚妥林Rydapt的一般不良反应包括高热性中性粒细胞减少，恶心，黏膜炎，呕吐，头痛，肌肉骨骼疼痛，高血糖症和上呼吸道炎。

经过快速审查后，美国食品和药物管理局于2017年为Rydapt开了绿灯。

米哚妥林Ryade是首个针对AML与化学疗法相结合的靶向疗法。去年1月，食品与药品安全部将这种治疗方法指定为一种孤儿药，直到该药物到达韩国为止。