米哚妥林Midostaurin批准药品信息资源

　　2017年4月28日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了米多牛磺酸(RYDAPT，诺华制药公司)用于治疗新诊断为FLT3突变阳性(FLT3 +)的急性髓样白血病(AML)的成年患者。 FDA批准的测试，与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷合并治疗相结合。

　　FDA还批准了伴随诊断试剂LeukoStrat CDx FLT3突变检测(Invivoscribe Technologies Inc.)，与Midostaurin一起用于检测AML患者的FLT3突变。

　　批准基于717名先前未接受过治疗的FLT3 + AML患者的随机，双盲，安慰剂对照试验。该试验在诱导和巩固化疗的每个周期的第8-21天，每天两次将患者随机分两次服用安慰剂或Midostaurin 50 mg，然后连续每天进行Midostaurin连续多达12个周期。该试验表明，与含安慰剂组的患者相比，接受Midostaurin的患者的总生存期(OS)有统计学上的显着改善(HR 0.77，p = 0.016)。

　　至少在20%的患者中发生的常见不良反应包括高热性中性粒细胞减少，恶心，粘膜炎，呕吐，头痛，瘀斑，肌肉骨骼疼痛，鼻epi，与装置相关的感染，高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是高热性中性粒细胞减少，在双臂上的患者中有16%发生。

　　FDA还批准了Midostaurin用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)，伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病的成人。批准的依据是每日两次口服100 mg Midostaurin的单臂，开放标签研究的反应率和持续时间。经6个周期的Midostaurin，经修订的Valent标准确认的完全缓解(CR)和不完全缓解(ICR)的比率对于ASM为38%，对于SM-AHN为16%。一名肥大细胞白血病患者(5%)获得了CR。最常见的不良反应包括恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼疼痛，腹痛，疲劳，上呼吸道感染，发烧，头痛和呼吸困难。

　　在诱导和巩固化疗的每个周期的第8天至第21天，建议在AML中使用Midostaurin的剂量为每天两次，每次50 mg，然后以食物为单剂50 mg，持续12个月。与成人一起进食的系统性侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)，伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病的成人建议剂量为100 mg，每天两次。