长效C5补体抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)治疗PNH
【中文名】：长效C5补体抑制剂
【商品名】：Ultomiris
【化学名】：Ravulizumab
【制造药厂】：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
300mg/30mL；注射液
【长效C5补体抑制剂Ultomiris(Ravulizumab) 简介说明】
Ultomiris（Ravulizumab）是第一款也是目前唯一一款长效C5补体抑制剂，它通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。而C5蛋白是人体免疫系统的一部分，当它不受控制被激活时，会引发阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)，溶血尿毒综合征（aHUS），抗乙醯胆碱受体（AchR）和抗体阳性重症肌无力等严重罕见病。
阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是一种慢性的、威胁生命的罕见血液疾病。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白，因此会出现红细胞溶血。这种溶血是由机体免疫系统的组成部分补体系统的失控激活介导的。慢性溶血最具破坏性的后果是形成血栓，可发生在全身各处血管中，损害重要器官并导致过早死亡。
除已获批的PNH适应症外，Ultomiris目前也在进行用于溶血尿毒综合征（aHUS）的三期临床试验。另外，针对治疗重症肌无力和皮下注射可行性的临床试验也计划启动。
【长效C5补体抑制剂Ultomiris(Ravulizumab) 适应症 】
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者
PNH可以没有征兆的发生在任何年龄，任何种族的的人群中。好发年龄集中在20-40岁，中位年龄30岁出头，因此多数患者在青壮年即丧失劳动力。
